Introducción

Los ensayos clínicos son la piedra angular de la medicina basada en la evidencia, ya que proporcionan los datos necesarios para evaluar la seguridad y eficacia de nuevos tratamientos, intervenciones y dispositivos médicos.¹ Para los profesionales sanitarios españoles, interpretar los resultados de los ensayos clínicos es esencial para tomar decisiones sanitarias informadas que mejoren los resultados de los pacientes. Sin embargo, comprender los matices del diseño de ensayos clínicos, el análisis estadístico y los posibles sesgos en ensayos clínicos puede ser un desafío. Este artículo pretende proporcionar una guía clara y práctica para los profesionales sanitarios españoles sobre cómo interpretar eficazmente los ensayos controlados aleatorizados y otros tipos de estudios clínicos.

 

La importancia de los ensayos clínicos en la atención médica

Los ensayos clínicos son investigaciones sistemáticas que buscan responder preguntas específicas sobre intervenciones médicas. Están diseñados para generar evidencia confiable que pueda guiar la toma de decisiones sanitarias. La regulación de los ensayos clínicos busca garantizar que la Unión Europea (UE) ofrezca un entorno favorable para la investigación clínica, con altos estándares de transparencia pública y seguridad para los participantes.² Estos ensayos suelen ser la base para las aprobaciones regulatorias y las guías clínicas europeas, por lo que su interpretación es crucial para los profesionales de la salud.

 

Componentes clave del diseño de ensayos clínicos

Para interpretar los ensayos clínicos con precisión, es esencial comprender su diseño. Los ensayos controlados aleatorizados (ECA) se consideran el estándar de oro porque minimizan el sesgo en ensayos clínicos al asignar aleatoriamente a los participantes a grupos de intervención o control.³ Los elementos clave a considerar incluyen:
 

1. Aleatorización: Garantiza que cada participante tenga la misma probabilidad de ser asignado a cualquier grupo, reduciendo el sesgo de selección.⁴
    
2. Cegamiento: Previene el sesgo en ensayos clínicos al mantener a participantes e investigadores ajenos a las asignaciones de grupos.⁵
    
3. Grupos de control: Proporcionan una línea base para la comparación, utilizando un placebo o un tratamiento estándar.⁶
    

Un ensayo clínico aleatorizado bien diseñado, con aleatorización y cegamiento adecuados, tiene más probabilidades de producir resultados fiables que un estudio observacional.⁷

 

Interpretación de la significación estadística y la relevancia clínica

Uno de los aspectos más críticos de la interpretación de los ensayos clínicos es distinguir entre la significación estadística y la relevancia clínica. La significación estadística, a menudo representada por un valor p, indica si los resultados observados probablemente se deban al azar. Un valor p inferior a 0,05 suele considerarse estadísticamente significativo.⁸ Sin embargo, la significación estadística no siempre se traduce en relevancia clínica.

Por ejemplo, un ensayo clínico aleatorio puede mostrar una reducción estadísticamente significativa de la presión arterial con un nuevo fármaco, pero la disminución real puede ser demasiado pequeña para tener un impacto significativo en los resultados de los pacientes. Los profesionales sanitarios deben considerar la magnitud del efecto, los intervalos de confianza y las reducciones absolutas del riesgo para evaluar las implicaciones prácticas de los resultados de los ensayos clínicos.⁹

 

Identificación y tratamiento del sesgo

El sesgo en ensayos clínicos puede afectar significativamente la validez de los resultados. Los tipos comunes de sesgo incluyen el sesgo de selección, el sesgo de ejecución y el sesgo de publicación.¹⁰ Los profesionales sanitarios españoles deben evaluar críticamente si un ensayo clínico aleatorio ha tomado medidas para minimizar estos sesgos. Por ejemplo, ¿se describió adecuadamente el proceso de aleatorización? ¿Se desconocía a los investigadores la asignación de los grupos?

Además, el sesgo de publicación, donde los resultados positivos tienen mayor probabilidad de publicarse que los negativos, puede distorsionar la evidencia científica.¹¹ Consultar diversas fuentes, incluidos registros de ensayos clínicos como el Registro de Ensayos Clínicos de la UE, puede ayudar a mitigar este problema.¹²

 

Aplicación de los resultados de los ensayos clínicos a la práctica clínica

Interpretar los ensayos clínicos no se limita a comprender los datos, sino también a aplicar los hallazgos a la atención al paciente. Los profesionales sanitarios deben considerar si la población del ensayo es representativa de sus pacientes. Por ejemplo, un ensayo clínico aleatorio realizado en una población más joven y sana podría no ser generalizable a adultos mayores con múltiples comorbilidades.¹³

Las guías clínicas europeas de organizaciones como la Sociedad Europea de Cardiología (ESC) y la Sociedad Española de Oncología Médica (SEOM) pueden proporcionar un contexto valioso para aplicar los resultados de los ensayos clínicos a poblaciones específicas de pacientes.^14,15 Estas guías clínicas suelen sintetizar la evidencia de múltiples ensayos clínicos y ofrecer recomendaciones adaptadas a diferentes escenarios clínicos.

 

Consideraciones éticas y regulatorias

La conducción de ensayos clínicos en la UE está regulada por la Agencia Europea de Medicamentos (EMA) y la Agencia Española de Medicamentos y Productos Sanitarios (AEMPS), que garantizan el cumplimiento de altos estándares éticos. Los ensayos deben cumplir con la normativa de Buenas Prácticas Clínicas (BPC) y la Declaración de Helsinki para proteger a los participantes.

 

Conclusión

Interpretar los resultados de los ensayos clínicos es una habilidad vital para los profesionales sanitarios españoles. Al comprender el diseño de ensayos clínicos, el análisis estadístico y los posibles sesgos en ensayos clínicos, los médicos pueden tomar decisiones sanitarias informadas que mejoren la atención al paciente. Los recursos de la EMA, la AEMPS y las guías clínicas europeas proporcionan un valioso apoyo en este proceso. A medida que la medicina basada en la evidencia continúa evolucionando, mantenerse informado sobre la evidencia científica más reciente seguirá siendo esencial para brindar una atención de alta calidad dentro del sistema sanitario español.

 

Referencias

1. Kandi V, Vadakedath S. Clinical trials and clinical research: a comprehensive review. Cureus. 2023;15(2):e35077. doi:10.7759/cureus.35077.
2. Clinical Trials Regulation. European Medicines Agency. Accessed March 20, 2025. https://www.ema.europa.eu/en/human-regulatory-overview/research-development/clinical-trials-human-medicines/clinical-trials-regulation.
3. Schulz KF, Altman DG, Moher D. CONSORT 2010 Statement: updated guidelines for reporting parallel group randomized trials. BMJ. 2010;340:c332. doi:10.1136/bmj.c332.
4. Altman DG, Bland JM. Statistics notes: treatment allocation in controlled trials—why randomize? BMJ. 1999;318(7192):1209. doi:10.1136/bmj.318.7192.1209.
5. Karanicolas PJ, Farrokhyar F, Bhandari M. Blinding: who, what, when, why, how? Can J Surg. 2010;53(5):345-348.
6. Small Clinical Trials: Issues and Challenges. National Academies Press; 2001. Accessed March 20, 2025. https://www.ncbi.nlm.nih.gov/books/NBK223329/.
7. Hariton E, Locascio JJ. Randomized controlled trials—the gold standard for effectiveness research. BJOG. 2018;125(13):1716. doi:10.1111/1471-0528.15199.
8. Wasserstein RL, Lazar NA. The ASA statement on p-values: context, process, and purpose. Am Stat. 2016;70(2):129-133. doi:10.1080/00031305.2016.1154108.
9. Guyatt GH, Oxman AD, Vist GE, et al. GRADE: an emerging consensus on rating quality of evidence and strength of recommendations. BMJ. 2008;336(7650):924- 926. doi:10.1136/bmj.39489.470347.AD.
10. Higgins JPT, Altman DG, Gøtzsche PC, et al. The Cochrane Collaboration’s tool for assessing risk of bias in randomized trials. BMJ. 2011;343:d5928. doi:10.1136/bmj.d5928.
11. Dwan K, Gamble C, Williamson PR, Kirkham JJ. Systematic review of the empirical evidence of study publication bias and outcome reporting bias—an updated review. PLoS One. 2013;8(7):e66844. doi:10.1371/journal.pone.0066844.
12. EU Clinical Trials Register. European Union. Accessed March 20, 2025. https://www.clinicaltrialsregister.eu/index.html.
13. Rothwell PM. External validity of randomized controlled trials: “To whom do the results of this trial apply?” Lancet. 2005;365(9453):82-93. doi:10.1016/S0140- 6736(04)17670-8.
14. Clinical Practice Guidelines. European Society of Cardiology. Accessed March 20, 2025. https://www.escardio.org/Guidelines/Clinical-Practice-Guidelines.
15. Guidelines. European Society for Medical Oncology. Accessed March 20, 2025. https://www.esmo.org/guidelines.

 

DOC.5075.032025